Atrofia Muscular Espinhal, Zolgensma, SUS e a efetivação de direitos

A Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença rara e neurodegenerativa que faz com que os músculos percam força e volume, o que pode levar a afetação de alguns dos movimentos como, andar, engatinhar, sentar, engolir, erguer a cabeça e respirar. É uma das principais causas genéticas de mortalidade infantil.

A AME é dividida em cinco tipos: 0 (Pré-Natal) e os tipos 1, 2, 3 e 4:

a)     Tipo zero - em razão dos escassos movimentos do feto, os sintomas começam a  aparecer durante a gestação. Os bebês tendem a nascer com fraqueza muscular e insuficiência respiratória grave; além de problemas cardíacos;

b)     Tipo 1 - os primeiros sintomas apresentam-se entre zero e 6 meses de vida, e serão constatados quando o bebê não conseguir sustentar o pescoço e não atingir um dos marcos motores esperados para a idade, qual seja, sentar sem apoio. É reconhecido como um dos tipos mais comuns e uma das formas mais graves da doença; 

c)     Tipo 2 - os sintomas começam a ser percebidos entre 6 meses e 18 meses de vida. É conhecida como a forma intermediária da doença, em que a criança consegue sentar sem apoio, mas apresenta dificuldades para andar e problemas respiratórios;

d)     Tipo 3 - É conhecida como a forma juvenil moderada da doença e os sintomas da doença aparecem entre 18 meses de vida e a adolescência. Mesmo que a criança/adolescente ande normalmente, essa capacidade e autonomia será pedida em decorrência do tempo. As pernas geralmente são mais afetadas, se comparadas aos braços;

e)     Tipo 4 - É a chamada de forma adulta, pois o diagnóstico da AME ocorrerá com cerca de 35 anos de idade. A progressão dos sintomas é lenta e haverá uma fraqueza, principalmente, dos membros inferiores.

São sintomas característicos da AME:

I)                Perda do controle e forças musculares;

II)              Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;

III)           Incapacidade/dificuldade de engolir;

IV)           Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;

V)             Incapacidade/dificuldade de respirar

A AME, atualmente, não tem cura e dentre os principais tratamentos previstos no Sistema Único de Saúde (SUS) estão medicamentos, tais como, Nusinersena e o Risdiplam. Além dos referidos fármacos no tratamento também serão necessários o acompanhamento com fisioterapeutas e terapeutas ocupacionais.

A última grande novidade no Brasil quando se aborda tratamento é que foi realizado um acordo entre o Estado e o laboratório fabricante do Zolgensma para que a terapia seja incorporada e ofertada pelo SUS.

O Zolgensma é um medicamento caro, com custo médio de R$ 7 milhões, e que promete cessar os avanços das degenerações para os pacientes com AME Tipo I, aplicável a crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

A transação realizada é um Acordo de Compartilhamento de Risco que será baseado no desempenho do medicamento nos primeiros 5 anos. Isso porque após a aplicação do medicamento, o paciente será acompanhado por um comitê que fará a avaliação da condição clínica do paciente com a observação de alguns marcos atrelados ao pagamento progressivo, da seguinte forma:

1)     40% do valor total do medicamento, no ato da infusão da terapia;

2)     20%, após 24 meses da infusão, caso o paciente atinja o controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);

3)     20%, após 48 meses da infusão, caso haja manutenção dos ganhos motores alcançados;

4)     Haverá o cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Sem sombra de dúvidas a incorporação do medicamento, que é de dose única, simboliza um enorme avanço no tratamento de doenças raras, no caso específico a AME, na rede pública. A maior expressão do que preconiza a Carta Magna Brasileira, direito à vida, à dignidade, à saúde e a proteção à infância.

Gabriela Passos de Barros Borges - Advogada, especializada em casos de violência obstétrica; habilitada para confecção de testamento vital; especialista em Direito Tributário, Direito do Trabalho e Processo do Trabalho; Conciliadora do CEJUC/Justiça Federal do TRF6 e Agente de serviços previdenciários no IPSERV.